Aggiornamento della ricerca Novità dei trattamenti per CF

Sei aggiornato sui recenti sviluppi nella cura della fibrosi cistica (FC)? Grazie ai progressi nella scienza medica, le prospettive per le persone con FC sono migliorate molto negli ultimi decenni. Gli scienziati continuano a sviluppare nuovi farmaci e strategie per migliorare la vita delle persone con CF.

Diamo un'occhiata ad alcuni degli ultimi sviluppi.

Linee guida aggiornate per migliorare l'assistenza personalizzata

Nel 2017, gli esperti della Cystic Fibrosis Foundation hanno pubblicato linee guida aggiornate per diagnosticare e classificare la FC.

Queste linee guida potrebbero aiutare i medici a raccomandare approcci più personalizzati per il trattamento della FC.

Negli ultimi dieci anni, gli scienziati hanno sviluppato una migliore comprensione delle mutazioni genetiche che possono causare FC. I ricercatori hanno anche sviluppato nuovi farmaci per trattare le persone con determinati tipi di mutazioni genetiche. Le nuove linee guida per la diagnosi di CF potrebbero aiutare i medici a determinare chi ha più probabilità di beneficiare di determinati trattamenti, in base ai loro geni specifici.

Nuovi farmaci per trattare la causa sottostante dei sintomi

I modulatori CFTR possono beneficiare alcune persone con CF, a seconda della loro età e dei tipi specifici di mutazioni genetiche che hanno. Questi farmaci sono progettati per correggere alcuni difetti nelle proteine ​​CFTR che causano sintomi di CF. Mentre altri tipi di farmaci possono aiutare ad alleviare i sintomi, i modulatori CFTR sono l'unico tipo di farmaco attualmente disponibile per affrontare la causa sottostante.

Molti diversi tipi di mutazioni genetiche possono causare difetti nelle proteine ​​CFTR. Finora, i modulatori CFTR sono disponibili solo per il trattamento di persone con determinati tipi di mutazioni genetiche. Di conseguenza, alcune persone con CF non possono attualmente beneficiare del trattamento con i modulatori CFTR - ma molti altri possono farlo.

Ad oggi, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato tre terapie modulatore CFTR per persone in determinati gruppi di età con alcune mutazioni genetiche:

• ivacaftor (Kalydeco), approvato nel 2012
• lumacaftor / ivacaftor (Orkambi), approvato nel 2015
• tezacaftor / ivacaftor (Symdeko), approvato nel 2018

Secondo la Cystic Fibrosis Foundation, sono attualmente in corso ricerche per valutare la sicurezza e l'efficacia di questi farmaci in altri gruppi di persone affette da fibrosi cistica. Gli scienziati stanno anche lavorando per sviluppare altri tipi di terapie modulatore CFTR che potrebbero beneficiare più persone con CF in futuro.

Per saperne di più su chi potrebbe beneficiare del trattamento con un modulatore CFTR, parla con il medico.

Ricerca continua per sviluppare nuove terapie

I ricercatori di tutto il mondo stanno lavorando duramente per migliorare la vita delle persone con FC.

Oltre alle opzioni di trattamento attualmente disponibili, gli scienziati stanno attualmente cercando di sviluppare nuovi tipi di:

• Terapie modulatore CFTR
• farmaci per assottigliare e sciogliere il muco
• farmaci per ridurre l'infiammazione nei polmoni
• farmaci per combattere le infezioni batteriche e altre infezioni microbiche
• farmaci che bersagliano molecole di mRNA che codificano le proteine ​​CFTR
• tecnologie di modifica genetica per riparare le mutazioni nel CFTR gene

Gli scienziati stanno anche testando la sicurezza e l'efficacia delle attuali opzioni di trattamento per nuovi gruppi di persone con CF, compresi i bambini piccoli.

Alcuni di questi sforzi sono nelle fasi iniziali, mentre altri sono più avanti. La Cystic Fibrosis Foundation è un buon posto per trovare informazioni sulle ultime ricerche.

I progressi sono stati fatti

La FC può pagare un tributo alla salute fisica e mentale delle persone che ne hanno, così come a coloro che si prendono cura di loro. Fortunatamente, i continui progressi nella ricerca e nella cura della FC stanno facendo la differenza.

Secondo l'ultimo rapporto sui dati anagrafici del Registro del paziente della Cystic Fibrosis Foundation, l'aspettativa di vita delle persone con FC continua ad aumentare. La funzione polmonare media delle persone con FC è migliorata significativamente negli ultimi 20 anni. Anche lo stato nutrizionale è migliorato, mentre la presenza di batteri nocivi nei polmoni è diminuita.

Per ottenere i migliori risultati possibili per tuo figlio e sfruttare al meglio i recenti progressi, è fondamentale pianificare controlli regolari. Informa il loro team di assistenza sui cambiamenti nella loro salute e chiedi se dovresti apportare modifiche al loro piano di trattamento.

Il takeaway

Mentre sono necessari ulteriori progressi, le persone con CF vivono in media più a lungo e in condizioni di vita più elevate che mai. Gli scienziati continuano a sviluppare nuove terapie, compresi i nuovi modulatori CFTR e altri farmaci per il trattamento della FC. Per saperne di più sulle opzioni di trattamento di tuo figlio, parla con il medico e con gli altri membri del loro team di assistenza.